במדינת ישראל קיימות קבוצות חולים במחלות נדירות (כדוגמת מחלת ניוון שרירים
(A.L.S), מחלת גושה, תסמונת טורט וכיוצא בזה). היות ומחלות אלו אינן שכיחות, ומספר החולים שיצרכו כל תרופה כאמור הינו זעום, אין ליצרני התרופות ויבואני התרופות כל תמריץ כלכלי לפתח תרופה, או לייבא או לשווק תרופות עבור מחלות אלו.
הצעת חוק זו מאמצת הסדר תחיקתי אשר הוחל לראשונה בארה"ב (The Orphan Drug Act – 1983), ואשר אומץ אף במדינות אחרות דוגמת יפן, אוסטרליה, ומדינות האיחוד האירופי. המנגנון העומד ביסוד הסדר זה, הוא ליצור העדפות ותמריצים ליצרני התרופות ויבואני התרופות הנדירות בדרך של הטבות מס, מענקים, עדיפות וקדימות בכל הקשור ברישום התרופות בפנקס התרופות, הענקת בלעדיות לשווק לתקופות מסוימות וכדומה. הצעת חוק זו מצטמצמת בהענקת תמריצים הנוגעים אך ורק לרישום התרופות בפנקס התרופות ובבלעדיות לשיווק כאשר מנגנון המימון (ניכוי עלות) דומה למנגנון שקיים בחוק ביטוח בריאות ממלכתי עבור מחלות קשות.
